자카비, 세계 최초 골수섬유화 개선 효과 확인

2013미국종양학회(ASCO)에서 주요 연구결과 발표

 

노바티스 골수섬유증 표적치료제 자카비(성분명 룩소리티닙)가 약물치료제 세계 최초로 골수섬유증의 조직학적 섬유화 개선 효과를 입증했다.

최근 미국 시카고에서 개최된 미국임상종양학회(이하 ASCO) 제49차 연례회의에서 발표된 자카비의 최근 임상시험 결과에 따르면, 자카비 치료 군에서 24개월과 48개월 치료시점에 골수섬유화 정도를 측정하는 WHO 지표가 안정화됐거나 개선됐음을 확인했다. 

한국노바티스 항암제사업부 문학선 대표는 “ASCO에서 발표된 자카비의 골수 섬유화 개선 효과는 매우 고무적이며, 지난 2012 미국혈액학회(ASH)에서 발표 된 전반적인 생존기간 연장효과 확인과 함께 계속해서 골수섬유증 환자에게 중요한 연구 결과를 제시하고 있다” 고 밝혔다.

골수섬유증은 혈구생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상으로 골수가 섬유화되는 질환으로, 섬유화 된 골수가 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협하는 질환이다.

예후가 좋지 않고 치료방법이 거의 없어 골수섬유증 환자들의 예상 수명은 5.7년에 불과하며, 골수의 섬유화 정도는 질환의 예후를 평가하는 중요한 생물학적 지표다.

이 연구는 자카비의 장기적 유효성 및 안전성 평가를 위한 개방 표지, 비무작위 배정 연구로 미국MD앤더슨암센터에서 진행한 자카비 임상 251연구에서 기저시점 및 24개월(67명)과 48개월(17명)에 골수검사를 시행한 환자의 치료결과와 기존 골수섬유증 증상조절을 위해 쓰이던 대증적 치료방법인 하이드록시유리아 코호트에서 무작위 추출한 환자의 치료성적과 간접비교 분석한 것이다. 

자카비 24개월 치료 결과 57%의 환자에게서 골수 섬유화가 안정됐고, 더 나아가15%의 환자에서는 골수섬유화의 조직학적 개선이 확인됐다.

또 48개월 장기치료 결과 골수섬유화 안정비율은 53%, 섬유화가 개선 된 환자의 비율은 24%였다.

순천향대병원 원종호 교수(혈액종양내과)는 “이전까지 골수섬유증은 동종조혈모세포 이식수술만이 완치방법이었지만 이는 이식 관련 치사율과 이환율이 높아 제한적 치료방법이었다. 그러나 이번 자카비 치료의 골수 섬유화 안정 및 개선 효과는 골수섬유증 환자의 생존기간 연장과 함께 임상적으로 큰 의미가 있는 결과다”며 “다만 이번 발표내용은 간접비교 결과로서 제한점이 있으므로 룩소리티닙 등록임상의 후기연구를 통한 추가적인 검증이 필요하다”고 덧붙였다.